上海五官科医院成立基因和细胞治疗中心，治疗耳聋眼盲疑难病

10月25日，澎湃新闻记者从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，10月22日，在复旦大学眼耳鼻喉遗传性疾病诊治前沿学习班上，该院正式成立“基因和细胞治疗中心”，增强基因和细胞治疗科技创新策源能力，进一步提升眼耳鼻咽喉疑难疾病诊治水平和转化应用能力。

10月22日，复旦大学眼耳鼻喉科医院成立“基因和细胞治疗中心”。医院供图

该院介绍，目前全球患有致残性听力障碍的人群约4.66亿，全球患有中度或重度视力损失的人群超4亿，失明人口达8000多万。中国现有致残性听力障碍患者人数高达7000万，每年新出生约3万聋儿，其中60%的先天性耳聋是由遗传因素引起；低视力或盲的人数超过中国总人口的1%，且每年新增180万。同时，头颈部肿瘤也是世界范围内第六大常见恶性肿瘤，严重影响人类健康。

此次成立的基因和细胞治疗中心，将依托该院眼科和耳鼻喉科两个国家重点学科的学术优势，开展耳聋、眼病和头颈肿瘤等的基因和细胞治疗，中心主任为该院院长周行涛，执行主任为舒易来、洪佳旭。

目前，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院已开展了一系列前沿的耳聋、眼病、头颈肿瘤等基因和细胞治疗的创新探索:成功开展首个遗传性耳聋基因治疗临床试验，研发出中国首个OTOF基因治疗药物，完成全球首批耳聋基因治疗，成功纠正患儿听力；开发全球首个CRISPR抗病毒基因编辑药物，已获批IND，是全球第3个进入IND和临床阶段的在体基因编辑治疗候选药物；开展中国首个靶向VEGFA难治性血管新生眼底病临床研究，在3D导航下，通过视网膜下给药，完成中国首例针对RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性基因治疗临床研究；首创了以CSPG4和B7-H3为靶点的头颈肿瘤CAR-T疗法，并开展靶向B7-H3的CAR-T细胞的构建及治疗头颈鳞癌的前瞻性临床研究试验。

院方表示，后期，基因和细胞治疗中心将逐步筹建临床-科学研究-工程技术开发-临床转化型团队，并建立标准的视听障碍、头颈肿瘤生物治疗科研与临床研究体系，实现生物医药研发-生产-临床应用的产业闭环，以期为难治性、重大性五官疾病提供新疗法。